小核酸（siRNA）赛道已成为当下生物医药行业景气度最高的赛道之一，2025年以来全球披露交易总额约350亿美元，同比增长超40%。1月13日，港股制药龙头中国生物制药（01177.HK）发布公告，宣布将以人民币12亿元总价，全资收购国内siRNA创新药企赫吉亚生物（简称“赫吉亚”）。这是继投资圣因生物后，中国生物制药在小核酸赛道上的又一关键落子。
中国生物制药董事会主席谢其润表示，赫吉亚作为小核酸领域的创新先锋，已成功搭建覆盖多组织靶向的差异化递送技术平台，在减重代谢、心脑血管、神经系统等关键治疗领域，布局了丰富且高潜力的创新管线。通过此次战略收购，集团将全面强化在小核酸赛道的核心竞争力，开拓全球万亿级慢病治疗市场新版图，持续为全球患者带来福祉。
小核酸赛道跑出“行业黑马”
赫吉亚生物成立于2018年，致力于提供超长效、低剂量优势的siRNA创新产品。以创始人、首席科学家崔坤元为首的核心研发团队在小核酸药物开发方面有超过20年的专业经验，拿下了50多项核心专利，覆盖多个递送系统。凭借深厚的技术积淀，赫吉亚已拥有6大肝内/外递送平台，4个创新药进入临床阶段，超过20个项目处于临床前阶段，并已达成2项对外授权，这些管线都极具全球FIC和BIC潜力。
其中，赫吉亚自主研发的多组织递送siRNA平台，实现递送效率与产品疗效均大幅领先行业水平，被认为是国内小核酸领域的“黑马”。
MVIP肝内递送平台是全球首个也是唯一一个经临床数据验证、可实现“一年一针”给药的siRNA平台。在体外与体内模型中，MVIP递送平台均表现出优于现有同类平台的递送效率与效果，并且已获得美国专利授权，彻底摆脱对海外技术依赖。目前基于该平台开发的多个产品在临床上都表现出全球同类最佳的潜力：更低起效剂量、更好的安全和疗效，以及更长的给药周期。
双链偶联技术平台（DDP），可同步递送双靶点siRNA，实现“1+1>2”的协同治疗突破，未来可通过结合不同组织靶向性平台，能用于开发针对多靶点、多机制介导的复杂或难治性疾病，具备显著技术颠覆性。
神经递送平台（NSDP）：前瞻性布局神经系统疾病领域递送，填补CNS（中枢神经系统）和PNS（外周神经）未满足临床需求，2026开始将有产品进入临床阶段，助力管线拓展至更广泛疾病领域。
值得关注的是，去年以来，海外小核酸上市企业股价纷纷大涨。Alnylam市值已经突破500亿美元，Ionis和Arrowhead市值均达百亿美元。业内人士认为，赫吉亚拥有超长效、一年一针的肝内递送技术，双靶技术突破行业痛点，肝外递送加速神经、脂肪递送系统的差异化开发，2026—2027年有望推动多产品进入临床阶段。相比海内外同行企业，这些核心平台具备价值百亿美元的潜在价值。
一年一针的“降血脂针”有望上市
随着针对不同人体组织递送系统的突破，小核酸药物在心脑血管、代谢、神经精神等大慢病领域的巨大优势正在显现。对于慢病来说，患者需要接受长期治疗，依从性是实现良好疾病管理的关键因素。研究表明，即便是发达国家，慢病的平均依从性仅有50%。小核酸药物“高效长效”的优势可大幅提高患者服药便利性、依从性，从而提高整体的治疗效果。
以心脑血管疾病领域为例，血脂异常是最常见的风险因素。全球约有30亿人存在血脂异常问题，超14亿人Lp(a)（脂蛋白）高于50mg/dL，Lp(a)主要由遗传因素决定，其升高与心肌梗死、缺血性卒中、外周动脉疾病等风险显著相关，并在糖尿病、慢性肾病等特殊人群中风险放大。而迄今为止，尚无获批药物可显著降低Lp（a）。
现有的基础疗法仅能降低20%-25%的Lp(a)水平，并且较高的用药频率（如一日一次/多次）导致患者依从性低、病情控制不理想，未满足的临床需求尤为迫切。小核酸等新型疗法则可实现80%—95%的降幅，尤其是siRNA可实现超高降幅同时实现超长效用药，由此被市场寄予厚望，对应的市场规模估计达到150亿美元。
此前，国内两家企业的Lp(a)小分子抑制剂在早期阶段分别以20.2亿美元、19.7亿美元授权给跨国药企，这两款产品均为每日一次给药。海外药企两款同类小核酸产品（每4周和12周给药一次）分别被机构给出15亿美元、21亿美元的销售峰值预期。
而赫吉亚同靶点的Kylo-11（LPA靶点）是全球首个临床实验结果实现“一年一针”给药的小核酸产品，单次皮下注射即可实现95%的Lp(a)降幅，预疗效持续可达一年以上，且其剂量远低于同类产品，具备更高的安全性与用药便捷性。据悉，Kylo-11已在2025年10月完成中美国际多中心二期临床的首例患者给药，是国内进度最快的治疗高脂蛋白（a）血症的小核酸产品。
中生大慢病布局显现
除Kylo-11外，赫吉亚目前还有3个临床项目，包括ApoC3 siRNA、GalNac结合THR-β激动剂，以及慢性HBV siRNA产品Kylo-04。此外，其20+临床前管线覆盖心脑血管、代谢、神经等多个高价值领域，同样具备巨大潜力。
中国生物制药在呼吸、肝病、自免等慢病领域已有丰富布局，通过收购赫吉亚，将一举完成心脑血管领域下一代基础管线的创新药布局，并在减重代谢、神经精神等大慢病领域大幅拓展版图。在减重代谢领域，中生已经布局Activin R2、Amylin等相关产品，此次增加赫吉亚INHBE siRNA等新一代减重增肌靶点，将全面满足不同人群的体重管理需求。
在业内人士看来，这笔交易是技术攻坚能力与产业化落地能力的精准互补、强强联合。通过中生旗下正大天晴强大的临床和商业化能力，有望加速赫吉亚的小核酸药物管线推向市场。赫吉亚的小核酸平台也将与中生旗下正大天晴、礼新医药的研发管线形成协同互补，有望开拓出更多的创新疗法。
2024年全球小核酸BD交易平均单笔金额超8亿美元，而且平均交易额在持续走高。中国生物制药此次收购，可谓精准抓住了行业爆发前的估值错位窗口。中国生物制药对赫吉亚的收购，不仅是国内小核酸领域首个由大型药企发起的重磅并购，也是继收购礼新医药后，中国生物制药对全球创新资产战略布局的深化。
赫吉亚创始人、首席科学家崔坤元博士表示：“我与整个团队都非常高兴可以加入中国生物制药。赫吉亚在心脑血管、代谢等慢病领域中，均展现出了国际化的创新潜力，期待我们未来能够携手共同推进药物研发进程，造福广大的慢病患者，加速构建慢病治疗的新范式。同时，在神经、脂肪等肝外平台的研发进展中，我们也能依托中国生物制药全方位的资源支持，进一步将小核酸的技术优势拓展至更多未被满足的疾病领域，惠及更多潜在患者。”
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